La thérapie génique

[Amine]

Une thérapie génique menée avec succès sur des malvoyants


C'EST UNE NOUVELLE pleine d’espoir pour tous les malvoyants. Grâce à la thérapie génique, des chercheurs ont réussi à améliorer considérablement la vue d’enfants atteints d’amaurose congénitale de Leber, une maladie génétique grave qui conduit à la cécité vers l’âge de 30 ou 40 ans, parfois même plus tôt. Publiée hier sur le site Internet de la revue médicale britannique « The Lancet », cette étude, réalisée en octobre 2007 sur 12 patients âgés de 8 à 44 ans et originaires de plusieurs pays (Etats-Unis, Belgique et Italie), fait état de résultats qualifiés de « spectaculaires » chez les enfants, dont la vue s’est nettement améliorée, et intéressants chez les adultes.

Des tests similaires déjà menés en France

Bien toléré, ce traitement ne les a pas guéris complètement, mais fait apparaître chez chacun des patients une très nette amélioration de la réponse de la pupille à la lumière.
Après cette thérapie, la vision des bambins est telle qu’ils peuvent marcher sans aide. L’un d’entre eux, qui, depuis la naissance, ne distinguait que la lumière et les ombres, a pu discerner la couleur des yeux de son père et même jouer avec lui au football pour la première fois !

« La thérapie génique en est à ses balbutiements, mais s’annonce porteuse d’espoirs pour la médecine en général et pour l’ophtalmologie en particulier », estime Pierre-Raphaël Rothschild, ophtalmologiste à l’hôpitaldes Quinze- Vingts à Paris (XIIe), qui connaît ces essais conduits par Joan Bennett et les chercheurs de l’Ecole de médecine de l’université de Pennsylvanie (Etats-Unis).

Tout en rappelant que des tests similaires ont été menés avec les mêmes résultats il y a quelques années « sur des chiens briards à Nantes », le médecin explique que le traitement génétique de cette maladie de la rétine, rare et incurable, consiste « non pas à réparer le gène RPE 65 déficient, mais à le remplacer par un autre gène qu’on introduit dans l’oeil via un vecteur viral, en l’occurrence le virus du rhume ». Désactivé, celui-ci est inoffensif, d’autant, souligne Pierre-Raphaël Rothschild, qu’« on n’attrape pas le rhume par une injection du virus dans l’oeil ! » Qualifiant ces résultats de « très stimulants », Katherine High, codirectrice de l’étude, estime que ces tests pourraient accélérer le recours à cette technique dans le traitement des maladies rétiniennes plus répandues, comme la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA).